Refonte de la prise en charge dérogatoire des médicaments

Dans l’objectif d’accélérer l’accès au marché de médicaments innovants et de permettre un accès exceptionnel pour des médicaments qui répondent, de façon ponctuelle, à un besoin thérapeutique, les nouveaux mécanismes d’autorisation d’accès précoce (AAP) et d’accès compassionnel (AC) entreront en vigueur à une date fixée par décret et au plus tard le 1^er juillet 2021.

L’accès au marché de médicaments innovants avec l’AAP

Le mécanisme d’AAP encadre l’utilisation de médicaments présumés innovants pour le traitement de maladies graves, rares ou invalidantes. L’octroi d’une AAP est soumis à l’engagement de l’entreprise pharmaceutique de demander une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une inscription au remboursement, dans un délai déterminé.

Quatre conditions cumulatives doivent être réunies pour bénéficier d’une AAP : (i) absence de traitement approprié, (ii) impossibilité de différer le traitement, (iii) efficacité et sécurité du médicament fortement présumées et (iv) caractère innovant du médicament présumé. L’ajout de cette dernière condition d’innovation par rapport aux alternatives thérapeutiques restreint le nombre de médicaments éligibles par rapport à celui du dispositif d’ATU.

La procédure d’examen des demandes d’AAP se veut simplifiée. C’est la Haute Autorité de santé (HAS) qui sera désormais compétente. Pour les médicaments ne disposant pas d’AMM, un avis conforme de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) attestant de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament sera également exigé.

Comme c’est aujourd’hui le cas pour les ATU, l’AAP est conditionnée au respect, par l’exploitant, de certains engagements et notamment d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données.

Enfin, le principe de fixation du prix reste celui de la fixation d’une indemnité libre et unilatérale par l’entreprise pharmaceutique. Un mécanisme de remises versées par l’entreprise pharmaceutique est maintenu mais poursuit un objectif de simplification par rapport au dispositif d’ATU.

L’utilisation exceptionnelle de certains médicaments avec l’AC

Le mécanisme d’AC recouvre l’utilisation exceptionnelle de certains médicaments dans des indications thérapeutiques précises et pour lesquels, sauf exception, aucune démarche de développement n’est envisagée.

Peuvent bénéficier de l’AC, en (i) l’absence de traitement approprié, les médicaments qui (ii) sauf exception, ne font pas l’objet de recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales et dont (iii) l’efficacité et la sécurité sont présumées favorables. Si ces conditions cumulatives sont réunies, l’AC pourra répondre à deux configurations très différentes :

I.
l’autorisation au titre de l’accès compassionnel : à la demande d’un prescripteur, l’ANSM peut autoriser l’utilisation d’un médicament qui ne dispose pas d’une AMM pour le traitement d’une maladie grave, rare ou invalidante chez un patient nommément désigné ;

II.
le cadre de prescription compassionnelle : l’ANSM peut établir, de sa propre initiative ou à la demande d’un ministre, un cadre de prescription compassionnelle pour un médicament faisant l’objet d’une AMM dans d’autres indications.

Comme c’est aujourd’hui le cas pour les RTU, l’AC doit être assorti d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients.

Enfin, si le médicament n’est pas encore pris en charge par la Sécurité sociale, il le sera sur la base du prix fixé librement et unilatéralement par l’entreprise pharmaceutique ou sur une base forfaitaire annuelle par patient fixée par arrêté. Dans le premier cas, un mécanisme de remises est également prévu.